クリングルファーマ（4884） 2024年9月期第2四半期決算説明
お時間になりましたのでこれより クリングルファーマ株式会社2024年9 月期第2市半期決算説明会を開催いたし ます本日はお忙しい中当社決算説明会にご 参加いただき誠にありがとうございます 開催にあたりまして各種お願いご連絡事項 を申し上げます本説明会は決算報告のと 質疑応答のお時間を設けております質疑 応答はコントロールパネルのQ&A機能 よりテキスト形式見て15時40分頃まで 受付いたします15時40分頃から質疑 応答に移らせていただき頂戴したご質問を 読み上げ回答させていただきますお時間の 関係上全てのご質問にお答えできない場合 もございますあらかじめご了承ください なおチャット機能は使えませんので何かお 困り事がございましたらQ&A機能にてお 知らせくださいまた説明会終了後3分程度 のアンケートをお願いしておりますご協力 いただけますようどうぞよろしくお願い いたし ますそれではこれより2024年9月期第 2市販期の決算について代表取締り役社長 安立キチより報告させていただきます 皆さんこんにちはクリングルファーマ 株式会社代表取締り役者長荒一でござい ますえ本日は当社2024年9月期第2 試案期の決算説明会にお集まりいただき まして誠にありがとうござい ますこちらが本日のアジェンダとなります え初めに2024年9月期上半期の トピックスについてお話をいたします 続いて開発パイプラインの進捗状況を第1 パイプラインの赤水損傷を9世紀から生態 反抗近宿生息策交科省alssとお話を いたしますえ続いて成長戦略をお話しし 最後に2024年9月期第2試案期の決算 概況についてお話をいたしましてえ質疑 応答とさせていただき ますえ当社は南性疾患治療薬の研究開発を 行い難病に苦しむ患者さんに対して画期的 な治療手段を提供し社会に貢献することを 企業理念としてえ2001年にえ大学発 ベンチャーとして設立をされております 現在私たちは日本で発見されました再生 創薬シーズhgfの組み換えタパ質の開発 を行っておりますこのhgfえ国際一般 名称がオメペルミアルファとえすでに決定 しておりますえこちらにhgfの二次構造 の絵を書いておりますがあ一言で申します と非常に複雑な構造を持つ生体内のタパ質 でありましてえ元々は肝臓の再生に関わる タパ質としてえ見つかりましたけれども その後の研究でえ体中の組織臓器の再生 修復を担うえ非常に重要なタパ質であると いうことが分かっておりますえこのえ複雑 なhgfタパ質をいわゆる医薬品の グレードでえ大量に製造する体制をすでに 私たちは整えておりましでまそれを使って え現在臨床開発を進めているところであり ますえこちらが上半期のトピックスとなり ますえ当社はレートステージの開発 パイプラインを複数持つということを特徴 としますがえ第1パイプラインの赤水損傷 9世紀ではあ第3層臨床試験の最終省令の え最終観察美が2023年10月に終了し ましてえデータ固定解析を終えてえ第三層 試験のの速報として2024年の2月にえ 発表しております現在えPMDAとの協議 を開始ましてえこれについては後ほどお話 をさせていただき ますえ第2パイプラインの生態反抗につき ましてはあすでに第3層試験え組み入れを 進めておりますけれどもえちょうど昨日え 第3層試験の実施医療機関を新たに1施設 追加するということをリリースさせて いただきましたえこれを持ってえ患者さん の組入れの加速を図ってまいり ますまたこの紙半期はアカデミアとの共同 研究でも非常に大きな進捗がございました えこれは既存のパイプラインの推進とそれ から新規パイプラインの創生につがるもの であり ますまず1つ目があレスを対象とする第2 層臨床試験えの追加解析について東北大学 と共同研究を開始をいたしまし たまたあhgfの突発性代替骨董エ書への 応用研究に関してえ岐阜大学との共同研究 を開始いたしましたこれらにつきましては 後ほどスライドでご説明をさせていただき ますえそれでは開発パイプラインの進捗 状況としてえこちらがあ当社が持っており ます4つの臨床段階のパイプラインの状況 を表しております第1パイプラインの石村 9世紀国内で第1日総権が終了しえ第3層 試験が先般終わりましてえ現在PMDAと 協議を進めており ます第2パイプラインの生態反抗は国内で 第12総試験終了しておりまして現在第3 総試験が実施中 です第3パイプラインのレスは第2総試験 まで終了し現在追加解析を実施中であり ます第4パイプライン急成人障害は アメリカで第1総試験が終了し現現 パートナーの探索中でござい ますえそれでは各パイプラインについてえ お話をいたしますまず赤水損傷9世紀です けれども日本では現在え年間約6000人 の方があ転倒あるいは事故でえ赤損傷に なるという状況ですえ損傷部位が脳に近い ほど後半の麻痺が残りますのでえ患者さん だけではなくごご家族介護する方の負担が 非常に大きいアンメットニーズの高い疾患 であり ます現在薬剤や手術などによる根本的な 治療法がございませ ん私たちがhgfに期待しておりますのは 赤水損傷最初最初の損傷一次損傷と呼び ますけれどもえこの一次損傷があ旧世紀に ま2次損傷として周りの組織細棒に どんどん損傷が広がっていくわけなんです けれどもまこれをhglで抑えるという ことをを期待しておりますこの二次損傷が どんどん広がってしまいますと慢性期に なりますとその部分が反抗化し空洞化して え神経伝達が上から下に伝わらなくなって ま運動機能が低下するということになる わけなんですがまhgfの持つマルチな 働きえ神経細胞をえ神経系の細胞を保護し 細胞子を抑える働き炎症を抑制する働き 血管申請まマルチな働きを持ってこの急期 にHFが広がえ二次損傷が広がっていくの を抑えるえできるだけ損傷範囲を抑える ことでえ漢字さの予後え運動機能の回復を 期待するというものであり ますすでに私たちはあプラセボ対象二重 毛見比較試験え最も厳格な試験方法で第 12層試験を終了しておりますこの試験は HF東洋軍28例プラセボ群17例を比較 しておりますけれどもこの左下がモーター スコアのえ6ヶ月に わたる変化量を比較していますえプラスボ に比較しましてえHF東洋群この濃い青い 線の方は常に高いスコアを獲得しており ますえ140日目の時点では統計的な優位 さも得られており ます右側のグラフはあ重度分類Aの方の 部分集団解析になりますけれども重小度の Aというのはあ運動機能の感覚機能全く ないという最も重度な赤水損傷の方になり ますこの最も重度の赤水損傷の方があ6 ヶ月の経過観察の間にえ重症度がaからb あるいはAからCにえ改善した方を色を つけてお示ししてい ますこの濃い青いところにえ注目して いただきたいのですがあHFを投与した軍 では最終的に プラセ5の方では6.3ということでした えこのような大きな改善効果を認めまして えこれを持ってえ2019年の9月にはあ 気象出平用医薬品指定いわゆるオファ指定 を国から得ており ます日本ではオファ指定を取る基準という のが非常に高く設定されておりまして開発 の角度というのが問われます逆に言います と日本でオファ指定を取りますと上司の 角度が極めて高いということが過去の データでも 報告をされているところ ですでえオファ指定を取った後にえ第3層 試験え開始をしておりますこの試験は多 施設共同非ランダム化試験ということで hgf軍だけからなる試験でございました 省令としては26省例を登録しえうち有効 性の評価対象が25例となりまし た経済損傷首の損傷ですけれどもえ重度の 最も重度な方を選びましてえ容量要法に ついては前走と同じですでえ使用評価項目 としましてはあ知見薬を投与後6ヶ月時点 でえ重症度がaからC以上2段階以上改善 した省令割合という風に設定をしており ます2020年の7月にえ患者さんの 組み入れを開始いたしましたがあ実はこの 試験はコロナ禍のど真ん中で行う試験と なりましてえまたなる影響を受けました まずもって関税村所の患者さんがこの中で 減ったということがあって患者さんの 組み入れ非常に苦労したわけなんです けれども国内の5施設でえ協力を得まして え2023年の4月には組み入れを終了し え今年の2月にえトップラインデータとし てえ結果を公表させていただいており ます現在え事後解析を永進めておりまして まこれも含めて総括報告書を取りまとめ いるところでござい ますえすでにトップラインデータとしてえ 公表しておりますけれどもえ第3層試験の 結果について要点をお話しいたし ますこちらが重症度の改善をグラフにした ものであります真ん中の黄色い四角があ 今回の第3層試験でありまして左側が今回 の試験の比較対象とします総合積算 センターのデータベース患者さんの ヒストリカルなデータベースのデータです こちらのデータベースは2005年から 2018年までま約1000名の方のえ 関税損傷の患者さんのデータが含まれて おりますこのうち軽水損傷で受賞後3日目 の時点で重賞度がAの方でかつ6ヶ月時点 のデータがきちんと揃ってる方を選びます とえ省令数としては81例ということに なりましてえこちらの左のグラフに示して いますこの灰色のところは重小道Aが6 ヶ月の6ヶ月後でも重小度Aのままであっ た方薄い青色がAからB以上へ改善を認め た方濃い青色がaからC以上2段階以上 改善した方となります今回の試験の使用 評価項目はあであります2段階以上の改善 についてはデータベース8.6に対してえ 今回の試験12%ということで数字は 大きくなりましたがここの数字に統計的な 有意さは認められませんでし た一方でAからB以上への改善ですねえ セソセンターのデータベース19.8の ところ56と非常に大きな増加を見まして ここについては統計学的な優位さが認め られており ますえ今回のデータを海外のデータベース と比較したのがこちらのスライドになり ますえ欧州それからアメリカの データベースが文献としてえ報告されて おりますけれども経済村省で重度Aの方は 約7割の方がそのままAで推移をすると 残りの3割の方がえB以上に改善すると いうことが欧州でも米国でも報告されて おりますえ従いまして今回の私たちの第3 層試験の半分以上の方がAからB以上に改 しているという数字は国内のデータベース だけではなく海外のデータベースと比較し ても非常に優れたデータであるということ がわかりまし たえこちらのスライドはあ経済損傷の完全 麻痺え重症度Aの方があに対するhgf の重要性をスライドに表したものであり ますえ経済損傷完全麻痺の方は何もし なければは約7割の方がそのまま完全 麻痺重度Aで推移をしますでこの重症度A のまま推移して慢性期に入ってしまいます とまもう脊髄が脱落してしまいますのでえ この後の機能回復というのは非常に厳しく なります一方でhgfを投与することに よってえ半数以上の方がこの下のライン ですねいわゆる不全麻痺の方にえ移行する ということでありましてえAISの重度B というのは神経が残存し感覚が戻って まいりますで感覚が戻ってまいりますので え患者さんご自身が病体の変化に気づく ことができてえこれによって女装等のがの 発生が低下するということが文献としても 報告をされてい ますさらに重度Cまで改善しますとえ運動 機能が戻ってまいりますでこうなりますと 歩行への期待あるいは上司の動きの期待と いうのが大きくなってくるわけですま いずれにしましても不全麻痺神経が残っ てる状態にえ移行させるというのがえ赤 損傷の9世紀の治療で最も重要なことで ありますでそれをhgfによって達成 できるということが今回の試験それから 前走でも同じ結果が得られたということが え今回の臨床試験の意義だと考えており ますこの不全麻痺の下のラインに来ますと も赤水が残存していますのでえその後の リハビリあるいはあ細胞治療を施すことに よってさらに高い治療効果というのが期待 できるわけ ですえなおこの完全麻痺の重症度Aの方ま いわゆる完全指麻痺の方のえ隊員後の死亡 リスクというのはこの下のラインの不全 麻痺の方の死亡リスクの約5倍以上である といういうことが論文としても発表されて おりますえ従いましてえ繰り返しになり ますが敵損傷の急世紀に完全麻痺のまま 患者さんを移行させるのではなく不全麻痺 B以上に改善させるというのがあ極めてえ 重要なことであるということでござい ますこちらはモータースコアの比較を表し たものでえ文献上臨床的に意味のある改善 と言われている5点以上それからさらに 10点以上改善した省令割合を円グラフで 示しております 今回の試験ではあ5点以上改善する方が なんと60%もおられました一方で10点 以上改善した方は20%ということで前走 のプラセボとあまり差はなかったわけなん ですけれども前走の実学投与軍の方ではえ 10点以上改善する方で大きな差が見られ まし たでここからあ前走と今回の第3層試験で 患者さんの背景が異なるのではないかと いうことがあ見えてまいりまし たで私たちは患者さんの背景を年齢 あるいは受賞原因その他様々な要因でま 分析をいたしましたその結果あやはり患者 さんの背景が前走と今回の試験では異なる ということが見えてまいりましたえここに 考察を書いておりますが第12層試験では あいわゆる高齢者の転倒転落による いわゆる中心性経損傷と呼ばれる省令が 多かっということです中心性計算の方と いうのは歌詞が回復しやすくえそのため重 小度分類でまCまで改善する症例あるいは モータースコアが10点以上改善する症例 がま非常に多かったということです一方で 今回の第争試験はまコロナ禍の試験という ことでえおそらく高齢の方ほどお行動制限 ま日本中行動制限かかってましたけれども 行動制限をされてええお年寄りの赤損傷が 減る一方でえ相対的にえ若い方総年層のえ 石村がえ増えたとえでこういった若い方の 石村というのは交通事故だったりスポーツ だったりまいわゆる高エネルギー代償を 伴うま重度の石村の中でもより重度な石村 の方ということでまこういう方が多かった 結果え重症度のBまであるいはモーター スコアの5点以上改善する省令といういう のは非常に多かったんですがえ重症土 あるいはモータースコア10点以上改善 するまでには至らなかったということを 考察しており ますましかしながらあ今回あの前走と 合わせてですね2本の試験でえ患者さんに 対する改善傾向というのは明確に確認でき ましたので私たちはこれを非常に ポジティブに捉えておりますまこれまで関 9世紀の臨床試験というのはえ海外等でも 行われてますけれどもまごとく失敗してき たという歴史がござい ますでそういった試験ではあ最初の試験で は効果が見られましたけれども2本目の 試験でうまくいかなくてえ開発が中止する ということが多かったわけなんですけれど も私たちの試験はま2本の試験でしかも 患者さんの背景が異なる中でえ改善傾向 を同じように認めているという点でま非常 にこれはポジティブな結果であるという風 にられておりますしえ現場の先生方もま 非常に期待をされており ますでえこちらがですねあの承認申請に 向けた一連の作業の状況を示しております え第3層試験につきましては現在事後解析 を様々な角度で進めておりますでこれを 合わせてえ総括報告書の取りまとめに入っ ておりますえ本日まだ事故解析の途中です のでま詳細は述べませんけれども非常にえ 面白いデータが出てまいりましたまこれに つきましてはあ後々え学会あるいは論文と してまきちんと発表させていただき ますで並行してPMDAとの協議を開始し ておりますで大きく協議は3段階に分かれ ておりましてまず事前面談ですねえ大まか な課題を整理します事前面談を行いその後 細かいえ書類の内容を審査する申請前相談 に移りますでここでオッケーになりますと 製造販売承認申請に至るという流れになり ますけれどもえ現在PMDAとの事前面談 を実施中でありましてえPMDAの指摘 事項にえ対応を進めているという状況 ですえ製造販売承認申請にはあ臨床試験 だけではなく非臨床試験それからタパ室の 製造に関する膨大なデータを申請書類とし てまとめる必要がありますいわゆるま申請 パッケージと呼びますけれどもまこの作成 にも今着手をしているところ ですえさらに私たち自身が製造販売承認 申請を行いますのでえ承認申請の前にえ いわゆる業居科ですね製造販売業許可これ を取得する必要がありますでこの業許可を 取得するにはあいわゆる山薬という役割の 人材を車内にえ配置をする必要がござい ますでこういった新しい車内体制の整備も 現在進めているところであり ます続きまして第2パイプライン生態反魂 ですけれどもえ生態反魂というのは繊維化 疾患の一種でありましてえ声が出る生態 これがですね何らかの原因で繊維化して 固くなってしまってえ生体がきちんとえ バイブレーションしなくなって声が出なく なってしまうま最初は声が出にくくなって ひどくなると声が出なくなるというそう いう疾患ですえ日本には約3000人から 1万2000人の方が生体反魂と言われて おりましてえ現在有効な治療法は全くあり ませんえ生体反魂はあ命を脅かす疾患では ございませんけれどもえ私たち誰もが 当たり前のようにえ使っているこの声が出 なくなるということでえ患者さんのQOL を著しく損なう深刻なあ疾患であり ますhgfにはマルチな作用がございまし てえ中でも繊維化を抑えるえ繊維化を 逆向きに進める働きがあるということが 分かっておりますえこのスライドは左から 右に繊維化が進んでいくのをイラストにし ておりますけれどもえhgfはこの左から 右への繊維化を逆に右から左へえ移す働き がございます金繊維が細胞の増殖を抑制し たり細胞子を誘導するあるいはコラーゲン のような細胞害マトリクス固くなるような 成分を分解することを促進しますし ヒアルロン酸とかエラスチンといったえ逆 に柔らかい成分これをの賛成の促進を促し ますまこれによってえ繊維化疾患えに対し てま効果があるということが考えられて おり ますえすでに私たちは第12総権オープン ラベルの容量前走試験を終了しておりまし てえ患者さんでの効果のえ改善傾向という のを確認しておりますこの生体反抗に対し てはえこの写真の右側にありますこれ生体 の写真なんですけれどもこの生体の局所に 左側の駐車心を使ってhgfを直接局所に と駐車をいたし ますまこれによってえこの右にあります3 種類の評価指標でま同じように改善傾向が 認められておりましてえ非常にこれも ポジティブな結果でございまし たで現在え第3層試験として足切共同費 ランダム化試験を進めております目標使 レース62例hgf軍プラ5軍それぞれ 31例でえ生体ハコの患者さんの生体粘膜 にえ週1回の投与を4回繰り返しその後6 ヶ月経過を観察をいたしますこれが20件 機でその後希望する患者さんには全員 hgfを投与するしましてさらに6ヶ月 観察しますこれが継続期ということになり ます使用評価項目はあ二重毛件期6ヶ月 時点でのvhi10のスコアの改善率と いうことにしていますでこの試験は 2023年の1月にえ第1例目の省令を 京都府追加大学付属病院で登録しまして その後 全国の5施設でえ組み入れを進めてまいり ましたで今般え東京 の真ん中にあります三納メディカル センターですねこちらを地形施設として 追加をしましてまさらに奨励組入れを加速 していく死体であり ます現時点ではあ組入れの終了を今年の 後半年末までに行いえ最終省令の経過観察 の終了を2025年の年末までということ に考えており ますえこの試験は臨床試験と並行してえ 生態反魂用の商量製剤の検討市販数 スケールでの製造検討というのもえ進めて おりましてこちらも順調に進んでおり ますえ続いて第3パイプラインえレスです けれどもレスは神経難病の象徴的な疾患で ありますえ運動神経がああ細胞子を起こす ことによってま体が動かなくなり最後には ま呼吸ができなくなって死に至るという ことでえ日本では約1万人の方がエレスと いう風に言われています既存薬あるんです けれども効果が限定的でありましてえ 引き続き効果のある薬が非常に望まれて いるハメットニスの高いえ疾患であり ますえ当社は東北大学と第2総試験一種 同地験としてえ既に終了しておりますえ プラス5対象20重毛険比較試験でえ終了 しましてえデータの速報としては使用評価 項目それから福次項目で統計的な優位さが 得られなかったということを報告しており ますえしかしながらhgfを投与した軍で 進行の遅い症例というのも認められました のでまさらにえ詳細な解析をするという ことでえ今回東北大学と追加解析を実施 することでえ共同研究をスタートしており ますこの共同研究ですけれどもバイオ マーカーの測定を行いますえ患者さんの 検体を保管してありますのでえこの検体を 使ってえ神経編成や神経炎症のバイオ マーカーを測定しHDFの投与による効果 と相関がないかというところを検証するの が目的になりますalssについてはあ 現在バイオマーカーが非常に着目されて おりましてえ特にえ神経編成のバイオ マーカーでありますニューロフィラメント のライトチェーン検査ですねえこれの測定 というのがあまFDAもアメリカのFDA もこのデータを元に承認を出したという別 のパイプラインのえ実例がありますのでえ スの臨床試験では必ずこのバイオマーカー を測るということが今スタンダードになり つつありますえ今回のバイオマーカーの定 は複数の項目を測定しますがもちろんこの ニューロフィラメントのライト遅延も含め ており ますはいえ続きまして成長戦略ですえ 私たちの成長戦略大きく2つありますえ 海外展開とそれから適用拡大この2つです まず海外展開ですけれども当社が対象とし ております石村旧世紀生体反魂レスま いずれも気象疾患ですのでやはり国内だけ の患者数国内だけの市場規模を考えますと お限定的になるとえこのえグラフで言う この薄い青いグラフですねえということに なりますえしかしながら海外を見ますと 患者さんでは約10倍の方が患者数でおら れますので当然それに応じて市場規模も 大きくなるわけですですのでえ今後当社が あ飛躍的に成長を遂げるにはいかに早く 海外の市場にリーチするかということが 重要になってまいりますま特にえ第1 パイプラインの赤水損傷急世紀先ほどお 話ししましたようにえ国内の日本の臨床 試験で非常にポジティブなデータ得られて おりますのでまこれを使って現在アメリカ での開発に乗り出しているというところで あり ます続いて適用拡大ですねえhgfは再生 治療薬として様々な可能性があります こちらのスライドはこれまで文献としてえ 動物モデルでえや行が確認されている疾患 を上げておりますけれども当社がえ現在 開発しているパイプライン以外にもですね 農神経領域繊維化疾患その他の南地性疾患 で様々な可能性がございますまこういった 適用拡大をいかに迅速に進めていくかえ HFのポテンシャルを最大限にえ最大化 するかということこれも当社の今後の飛躍 的な成長に繋がってまいります でえもう少し具体的にえ短い視点でえ当社 の成長戦略を示ししたのがこちらの スライドになりますがえまず1番重要なの は1番上の赤い線え日本での赤水損傷旧世 紀の開発承認を取るというところでえ現在 この2024年中に承認申請を行いえ 2025年9月期に承認を取るでその後は あ向上的な製品売上が発生しこれによって 黒字を目指すとま従前からお話ししている スケジュール間に え変更はございませんでこの承認を取る までの資金え開発費用というのもすでに 手持ち資金で確保をしており ますえこの赤水損傷のパイプラインについ てはあ現在え資金調達によってアメリカで の地検準備をスタートしておりますこれに よってえ定型パートナーを得てま共同開発 等のスキームで第三層試験をアメリカで 行いアメリカで承認を取ることによってえ 全世界のえグローバルスタンダードにえし たいと考えており ます生態反抗については第3層試験え 先ほど回したようにえ省令の組み入れを 加速することによってえ承認を取るまでえ 自社で行いますこちらも手持資金とそれ からエメドのサイクルの事業を活用する ことでえすでにえ費用資金を確保しており ます3番目のレスは追加解析をスタートし ましたのでこの結果を持って定型 パートナーを得るという方針でござい ます私たちは現在セソ旧世紀生体反魂2つ のレートステージのパイプラインの推進を 図っておりますがえバイオベンチャーから え創薬え創薬バイオベンチャーからを制約 企業へと成長するためにえ資金調達によっ て積極的にえ海外展開 え適用拡大を図っているという状況であり ます現在進行中の資金調達の状況をまとめ ておりますえこちらは新株予約権を バークレイズバンクに割り当てましてえ 新株予約権の行使によってえ資金調達を 進めるというスキームでありますえ4月末 のの行使状況としましてはあすでにえ全体 の新株予約権の約83%をすでに行使が 終わっておりますえ残りの数が2290個 というところでえもう少しというところ まで来ております7月末時点での調達額が 7億6000万円でありますのでえま最終 的にえ行使が全て完了しますと8億今から 9億ぐらいの資金調達になろうかと考えて おります え事業の進捗状況ですけれどもアメリカの FDAとのプレindミーティングが昨年 11月に終了しておりますまたその結果に 関しまして北米のkolキーオピニオン リーダーの先生方とネットワークの構築も することができましたえWeb会議によっ てえkolの先生方から様々なアドバイス をいただきえ現在それを反映してアメリカ での開発計画プロトコールの策定を進めて いますアメリカのkolの先生方もですね 私たちの国内のフェズ112それから フェズ3の臨床試験のデータ非常にあの 興味を持っていただきあ有望であるという 風におっしゃっていただいており ますまた製造開発についてはクラリス バイオセーフティーの創生については岐阜 大学との共同研究を開始したというところ で えこちらがその対象疾患になりますえ大体 コット結晶をイラストでお示してるもので ありますえ代替コット結晶についてはこれ までえ説明会では全く出てこなかった疾患 になりますけれどもあの大体骨のえ ちょうど足の付け根ですねここにここの 骨頭があ血流の低下によってま壊死が 起こってしまいまいましてでこの手が 潰れることで非常に激しい痛みが出て まいりますまそうしますとまひどくなり ますと歩くのができなくなりますし立っ たり座ったりということも非常に苦しく なるということ です現在日本では約2000人から 3000人の方が年間この大体骨エシに なると言われてまして厚生労働症の指定 難病にも指定されています原因は完全には 分かっていませんが危険としては ステロイドアルコール喫煙といったことが 挙げられていますでこの出荷についても 既存の治療薬というのはありませんhgf は非常に強力な血管申請の作用があります し加えてえ骨を再生する作用もございます のでこのhgfがあこの代替骨董英子の 新しい治療薬になる可能性があるという ことで今回岐阜大学の先生方と共同研究を スタートした次第であります えこれはいつもお示しておりますえ当社の 成長を図司したものですがあまずは国内の 石村旧世紀で承認を取りえ海外でも承認を 取るえこれによってグローバル スタンダードにすることそれから生態反魂 から他の繊維化疾患に適用を拡大していく えこれを達成することでえこの矢印のよう なあ中長期的な飛躍的な成長を遂げると いうことを狙っております え最後に2024年9月期第2試案期の 決算概況についてえお話いたし ますこちら損益計算書の概要を前年退避で お示ししておりますえこの第試半期売上と しては4300万円えクラリス社からの 技術アクセスフーとクラリス社へのhgf 原野供給にえ伴うものであり ます販売管理費が4億900万うち研究 開発費が2億9300えこれは赤水村省の 国内での申請準備の費用えアメリカでの 開発の準備費用生体反魂の地検費用生製造 開発に関わる各種試験費用が生まれており ます営業損失がマイナスの3億6600万 経常損失-3億6500万円でえ試案期の 純損失が-3億6600万ということに なります え1番右に今期の通期での業績予想を示し しておりますえ第2試半期の時点ではあ 数字としてはまだ半分まで達しておりませ んがこれはこの下期にえ売上あるいは研究 開発費の多くを標消費する予定にしており ますので概ねえ計画通り進捗している ところであり ますこちら貸借貸借対象表の概要を前期末 大使でお示ししておりますえ流動資産 29億1000万円うち原預金が24億 8900まとなっております資産合計とし て29億12200ですえ負債の方が負債 合計で5億8900え分資産合計で23億 2200万ということでえ合わせまして 29億1200万円となっております自己 資本比率で見ますと全期末が76に対しえ 3%上昇して79.3mhz いるというものでございますま1番大きな あ前年との退避で1番大きなさ際と言い ますとこの財務活動によるキャッシュ フローこちらがあこの第2半期では6億 6800ということでこれは先ほどお話し した新株予約権の行使によるう株式の発行 による収入によるものであり ます以上合わせてえ原用金え現金及び現金 同等物の第2試案期末の残額としてはは 19億9300ということでえ国内の赤水 損傷あるいは生態反魂の開発を進めるのに 十分なキャッシュを保ししているという 状況 です最後になりますが私たちクリングル ファーマのビジョンは患者さんに新約を 人々に笑顔を届けることでありますまずは 積立損傷9世紀に対してえ日本での承認を 取ることそして日本だけではなくアメリカ を起点にグローバルでの薬品開発に成功 するということえ海外展開ですねで合わせ てHFの様々な適用拡大を迅速に進めえ 最終的にはHFの次の新規シーズンの開発 にも着手をし当社が自ら創薬ベンチャー からバイオ製薬企業へとえ成長していく ことを指しておりますえご清聴ありがとう ございました それではこれより質疑応答の時間に移らせ ていただきますまず事前に頂戴したご質問 から回答させていただきたいと思いますで は最初のご質問を読み上げさせていただき ます第1市販期の決算発表時には赤水村省 9世記第3層試験のトップラインデータの 速報発表と同時に赤水村省9世紀に関して 国内での生存販売承認申請を進めていくと いう説明でしたがその後の状況はどうなの でしょうかというご質問ですはいご質問 ありがとうござい ます途中あのえスライドでもお話しました けれども製造販売承認申請の前にま PMDAとま大きくはこちらにあります ように事前面談申請前相談という2つの 面談が必要になってきますまず始めに事前 面談といういうことで大まかな課題整理が 行われますその次にえ承認申請の具体え 申請書類の具体的な内容を確認する申請前 相談ということになりますで当社現在え PMDAと事前面談を進めているところで ありましてまPMDAの指摘事項にえ対応 をしている状況ですのでま現時点では1つ 1つ前に進めているという途中だという風 にお考えいただいてえいいかと思います ありがとうございましたでは次のご質問 です赤水村省旧世紀の証人申請に向けての HGhgfタパ質の製造の状況について 教えてください残された課題品質面体制の 整備等はございますでしょうか他社で問題 となったような同等性の問題がございます でしょうかというご質問ですはいえご質問 ありがとうございますま当社は開発して おりますのはhgfタパ質というバイオ 医薬品でありますのでえこのバイオ医薬品 の製造というのは非常に重要なところで ありますでえHFタパ質の製造に関しまし てはあ承認申請のためにはあいわゆるその 実製造と同様のプロセスで行う試験製造 ですねプロセスバリデーションと呼ばれ ますけれどもこれをま3回行うということ が要求されますでえ当社既に原薬それから 済この両方についてえこのプロセス バリデーションが終了しておりましてえ 1番大きなハードルはすでにえ終わって いるという風にえお考えいただければと 思いますでえ承認申請の前にえ先ほど言い ました業許可を取る必要がありますのでえ この業許可取得に向けて社内体制3薬の 配置ですねこちらの整備を準備を進めて いるところであり ますで2点目の同等性同質性にについて ですけれどもえこのHFタパ質正在ですが あこの第3層試験で使いました知見薬と それから商用これ今後その証人が取れてえ 商用生材としてえ出ていく生材の製造方法 まこれにはあ変更がございませんのでま 当社についてはあこの同等性同質性につい ては特に問題にならないと考えており ますありがとうございますでは次のご質問 です 生体ハコのオフ指定に関して特に開示が ありませんが申請事態はされているの でしょうかというご質問ですはい ありがとうございますえ本日あの生態反抗 のところでま反指定については述べなかっ たんですけれどもあの患者さんの数を考え ますとこの生体ハコオフ指定にあたります の対象になりますで反指定に関しましては 昨年ですね厚労省と反指定の相談を行った んですけれどももま申請には至っていない という状況ですで一方でその後2024年 の1月ですねオファ指定制度の指定範囲の 拡大の通知というのが厚労省から出ており ますでそこにはですねあのいわゆる命を 脅かすような致死的な疾患だけではなくて え生活の必を著しく落とすようなまQOL を損なうようなあしかもその状態が長期的 に続くような疾患もえ指定代償とすると いうことが明記されておりますでこれは すなわちま生態反魂がまさにそこに当たる わけでま当社としましてはあこの生体反魂 の要件該当性についても非常に高くなった と考えておりますでさらにえ現在関連学会 でえ診断基準ですね生体犯行の診断基準が あ設定されようとしておりますのでまこの 設定を待ちましてえ再度厚労省とえ反指定 の指定相談を行ってえ厚労省の了解を得た 上でえオファ申請をしたいと考えており ますありがとうございますでは次のご質問 です先日東北大学との共同研究として ALS第2総試験の追加解析を行うという 開示がありましたが状況はどうなの でしょうかまた追加解析の結果はいつ公表 されるのでしょうかというご質問ですはい ご質問ありがとうございますえ途中あの レスのご説明のところでも述べましたよう にま今般え東北大学とえ追加解析について 共同研究を開始するに至りましたでえこの 共同研究なんですけれどもまいわゆる バイオマーカーですね神経編成神経炎症に 関係するバイオマーカーを測定するという 内容になりますで途中述べましたようにえ レスに関しましてはあバイオマーカーま 特にニューロフィラメントとのライト チェーンというのがま非常に今注目をされ ていますこれはあのアメリカの バイオジェンという会社が開発しており ましたトフルセンというあの遺伝子治療薬 があるんですけれどもまこれが第三層試験 の主要評価項目が見立であったにも関わら ずえこのニューロフィラメントの値があま 優位に動いたということでfdaが アメリカのfdaが迅速承認を出したと いう事例がございましたえまということで このニューロフィラメントの動きというの がまFDAも認めたということでえま いわゆるバリデーションされたということ でえま最近ではalssの知見では必ず このニューロフィラメントを測定すること になっていますということでま今回の工具 大学との共同研究でもこのニューロ フィラメントのライトチェーンを含めてま 複数のバイオマーカーを解析しでえhgf の東洋にえま運動機能の 運動スコアの低下とですねえ何らかの相関 が見られないかということを検証するま これがえ今回の共同研究の目的となります でこれはあの東北大学がま主体として行い ますけれどもえ行いますのでまそちらの 進捗にもよるのですがまおそらく今年度中 には追加解析は終了すると思いますしま 終了した後はですね東北大学から学会発表 論文発表するのと合わせてからもえ リリースを出せればという風に考えており ますありがとうございましたでは次のご 質問です赤水村省9世紀のアメリカでの 事件開始に向けてFDAとの自伝協議を 行う準備を進めているとのことでしたが その進展については何かありました でしょうかというご質問ですはいご質問 ありがとうございますえアメリカの方の 開発もですね進めているところでありまし てえま途中あのスライドでもお話しました けれどもえっと昨年11月にFDAから プレindのえ回答を得ることができまし てまその内容を踏まえてかつえ当社が行い ました日本でのフェーズ12それから フェーズ3ですねえこの内容をま北米 の専門員キーオピニオンリーダーの先生方 にえ見ていただいてま今協議を進めている ということになりますでえ先生方から非常 にポジティブなコメントアドバイス いただいておりますのでえまこれを活用し てですねえアメリカでえよりえ賞賛の高い プロトコールを作るというところに今注力 しているところであり ますありがとうございましたでは次のご 質問ですクラリシャがアメリカで実施して 第12総試験はいつ終了する予定予定 でしょうかというご質問ですはいえ今回の スライドにクラリスバイオセーフティー ましたで えクラリス者との費義務がありますのでま 詳細はお伝えできないんですけれどもこの 第1人総試権すでに組み入れが終了し現在 データ固定の作業を進めているという風に え聞いておりますえ同社のホームページで はですねえトップラインデータをこの上期 中にえ上期に発表するという風に書かれて おりますのでえ今しばらくお待ち いただければと思いますありがとうござい ますでは次のご質問です現在行われている 第13回新株部予約権発行による資金調達 についてこれまでの実績現在実行中の内容 これから実行予定の内容それぞれにかかる 金額等を教えていただけますでしょうかと いうご質問ですはいえありがとうござい ます今あの画面の方あの該当するスライド を示ししておりますえ4月末時点でえ調達 学としてが7億6000万円となりますで 残りの新株予約権の個数が2290個と いうことでまおそらく最終的には8億後半 から9億ぐらいの資金調達になろうかと 思いますで資金使途としましてはあ赤村省 旧世紀を対象とするアメリカでの臨床開発 え及び製造開発まこちらに6億円新規 パイプラインの創生に 1億2000万円運転資金でえ1億円と いうことを考えておりましてえまこれを カバーするのに至る資金調達はできるので はないかという風に考えていますえ関連 する事業の進捗状況途中でお話ししました ようにま主にはアメリカでの活動という ことになりますえまだあスタートしてから 半年強というところでえ金額としては そんなに大きな指標にはあ気象にはなって おりません ありがとうございましたでは事前に 受け付けたご質問については以上となり ますので続いて本日頂いたご質問を 読み上げさせていただき ます出損に関して現在申請に向けて事前 相談を進めているとのことでした申請前 相談申請に迎える可能性を本者はどの程度 想定されておりますか申請が難しい場合 どのような条件が提示される可能性が考え られますかというご質問ですはいあのご 質問ありがとうございますおそらくあの 多くの方がですねまこの点に非常にあの 関心を持たれているかと思いますであの PMDAの協議のその細かい内容につき ましてはこれ申請にかかる守秘条項になり ますのでえま詳細については開示はでき ないわけなんですけれどもま途中の読まし たようにあの事前面談でPMDAの指摘に 対して現在ま対応を進めているということ ことになりますで今後ですねどのような あま最終的にPMDAからどういった回答 が出るかというのはなかなか今見えづらい ところがありますけれどもま私たちとし ましては途中述べましたようにえ今回の フェーズ3それから前走のフェーズ12 合わせてえ重症度の異なる対象患者さんに 対してえ改善傾向が認められているという データがございますのでまこれを様々な 角度切り口でま分析をしてえ現在え pmdm向けの資料を作っているという ことであります当社としましては証人申請 に向けてえ自信を持ってえ進めております しえもちろんこれハードルは高いわけです けれどもえ自信を持って進めており ますありがとうございますでは次のご質問 です台湾にもhgfの開発を進めている 企業があったと思いますが本社の有意性に ついて教えてくださいというご質問 ですはいありがとうございます今あの スライドの方はですねあのアペンディクス でつけております競合品のスライドに移し ておりますけれどもこの3番目ですねあの ユルバイオテクという台湾の会社があ赤 損傷に対してえFGFという別の生体内 タパ質の 組換えタパ質のあの第3素試験これを実施 しているということがあまこの同社の ホームページあるいはデータベース等でも 確認がされておりますえしかしながらです ねこの会社のホームページをフォローして いるんですけれどもあまり進捗もう何年も こうアップデートされていないような状況 でありましてま実際にあのどのぐらい アクティブに動いてるのかというのは ちょっとなかなか情報が得られていないと いう状況であります で一方で私たちhgfの方ですけれどもま すでに日本の臨床試験が終了してえま患者 さんに対してま効果が確認できていると いう点それからあFGFに比べてまhgf の方があまさらにえ特に9世紀ですね9 世紀には あ二次損傷を抑えるという働きが強いと いう風に考えておりますのでまhgfの マルチの働きでFGFよりもあの効果が 高いというふに考えておりますのでえま 私たちの方に有意性があるのではないかと 考えていますまた加えてですねこの会社が 現在やっておりますフェーズ3ですけれど も旧世紀だけではなくて9世紀あるいは 万世紀といったところもターゲットにして いますえしかしながらですね赤水損傷って いうのは時間が経つ時間に合わせて刻刻と 病体が変化して患者さんのそのバラエティ っていうのはものすごい大きいわけですね なのでえ旧世紀だけじゃなくて休世紀満 世紀もトータルで患者さんを組み入れて きちんとした結果が出るのかというのは肌 疑問なところであり ますありがとうございますでは次のご質問 です毎を制約企業になるにあたり人材確保 育成が重要になってくると思いますが今後 どのように確保育成していこうと考え てらっしゃいますかというご質問ですはい え質問ありがとうございます非常に重要な あポイントでありまして私たちがあバイオ 製薬企業にと成長していくにはもちろん これ人材が非常に重要になりますでかつ この創薬の業界というのはやはりその経験 をした方でないとなかなかその新卒の方で えいきなりえ即戦力というのは難しい ところがございますで現在あの制約企業で ですねま当社もそうなんですけども制約 企業でまリタイヤに近いような方がやはり その大企業ではなくてベンチャーでえもう 1度活躍したいという方結構おられるん ですねでそういう方が色々なところに登録 をされてで私たちもそういった方を何名か 採用実際にしておりますでそういった方は ま経験実績もお持ちですしかつ新しいこと をやろうという非常に意欲の強い方おられ ますのでまそういった方のご経験え実績ま こういったところを使ってですねええ人材 を確保していきたいという風に考えており ますで同時にやはり若手の育成というのも 重要になりますのでま車内を見した時にま そういったシニアの方経験豊富なシニアの 方を入れるだけではなくま若い方もこう 入れてですねまそういった方も教育をして いただきながらバランスよくう車内を作っ ていくとでそれが最終的には制約用へと 成長していく上で え良いだろうというふに考い ますありがとうございますでは次が最後の ご質問となります赤水村章旧世紀について えと欧米での共同開発のパートナーは まさに探し探している最中という理解で よろしいのでしょうか現状を教えて くださいまた欧米での第3層試験の開始 時期や申請時期など開発の今後の スケジュールで決まっていることがあれば 教えてくださいというご質問ですはい ありがとうございますえ海外のその赤損傷 に関するパートナングこれも現在積極的に 進めておりますえもうすでにあの秘密保持 契約のもでま複数の会社とお話をしており ましてえま詳細あの契約成立まではあの 開立することていうのはできないわけなん ですけれどもえ着々と進めているという風 にご理解いただければと思いますえ来月の 初めにはアメリカでバイオという非常に 大きなあビジネスミーティングの カンファレンスがございましてまそちらに も参加をしてえ積極的にえ活動をしていき たいとふに考えておりますご期待 いただければと思い ますありがとうござい ますそれではお時間になりましたので クリングルファーマ株式会社2024年9 月期第2半期決算説明会を終了させて いただきますなお冒頭でも申し上げました が終了後アンケートへのご協力をお願い いたしますこの後画面が切り替わり アンケート画面が表示されますのでご回答 をお願い申し上げ ます本日はご参加いただきまして誠に ありがとうございました
※本説明会は登壇企業の提供です。
クリングルファーマ（4884）の2024年9月期第2四半期決算説明の動画をご覧いただけます。
ログミーFinanceは決算説明会の内容を個人投資家の皆様にお届けするために、上場企業の決算説明会動画を掲載しています。
【タイムスタンプ】
0:00 オープニング
1:31 プレゼンテーション
40:10 質疑応答
【プレゼン資料ダウンロード用リンク】
https://ssl4.eir-parts.net/doc/4884/tdnet/2444703/00.pdf
【書き起こし記事】
https://finance.logmi.jp/articles/379502
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